Si trabajás en salud, investigación oncológica o comunicación médica, sabés que el sarcoma de Ewing representa uno de los mayores desafíos en oncología pediátrica. Su baja incidencia —apenas tres casos por millón de habitantes al año— lo convierte en una enfermedad rara, pero su agresividad y complejidad terapéutica lo elevan a prioridad urgente. Esta semana, más de 200 investigadores y representantes de asociaciones de pacientes de 16 países se reunieron en un simposio internacional organizado por la Fundación PharmaMar para abordar este reto desde múltiples ángulos.

Un cáncer raro, pero devastador

El sarcoma de Ewing afecta principalmente a niños y adolescentes, comprometiendo huesos y tejidos blandos. Su diagnóstico suele ser tardío, y el tratamiento requiere equipos multidisciplinares altamente especializados. Según el doctor Javier Martín Broto, del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, “el desafío comienza desde el diagnóstico”, y es clave que los pacientes sean derivados a centros con experiencia en sarcomas.

La enfermedad está caracterizada por una alteración genética específica: la fusión de los genes EWSR1 y FLI1. Esta proteína de fusión genera vulnerabilidades que están siendo estudiadas como posibles dianas terapéuticas. El doctor Enrique de Álava, del Hospital Universitario Virgen del Rocío, explicó que entender cómo funciona esta proteína permite identificar fármacos inhibidores y biomarcadores predictivos que podrían mejorar el abordaje clínico.

Avances y límites en la terapia

En los últimos 40 años se han logrado progresos significativos. El doctor Gregory Cote, del Mass General Hospital Cancer Center, detalló que las estrategias combinadas han permitido alcanzar tasas de supervivencia de hasta el 70% en niños y adultos jóvenes con enfermedad localizada, y cerca del 60% en mayores de 20 años. Sin embargo, reconoció que “ya se ha tocado techo” en algunos aspectos, y que la supervivencia en casos metastásicos sigue siendo muy baja.

Este estancamiento terapéutico obliga a redoblar esfuerzos. Nuevas moléculas, ensayos clínicos internacionales y abordajes moleculares son clave para avanzar. El presidente de la Fundación PharmaMar, José María Fernández Sousa-Faro, subrayó que “conocer a nivel molecular lo que ocurre en las células de los pacientes es esencial para desarrollar terapias efectivas”.

¿Por qué es tan difícil investigar?

La baja incidencia del sarcoma de Ewing dificulta la asignación de recursos y la realización de estudios clínicos amplios. El doctor Patrick Grohar, del Centro Roger Cancer de la Universidad de Michigan, explicó que aún no se sabe por qué este tumor afecta especialmente a población pediátrica, aunque podría estar relacionado con el crecimiento acelerado y la tolerancia a mutaciones celulares durante la infancia.

Este tipo de cáncer requiere una atención global coordinada. La colaboración entre Estados Unidos, Europa y Latinoamérica es fundamental para compartir datos, validar biomarcadores y acelerar el desarrollo de tratamientos. El simposio organizado por PharmaMar buscó precisamente eso: reunir a los mejores expertos para generar sinergias y definir prioridades.

¿Qué se necesita para avanzar?

Los especialistas coinciden en que el sarcoma de Ewing necesita:

• Mayor inversión en investigación básica y clínica

• Acceso temprano a centros especializados

• Desarrollo de terapias dirigidas basadas en alteraciones genéticas

• Ensayos clínicos internacionales con criterios unificados

• Apoyo institucional para pacientes y familias

Hoy, entre un 35% y un 40% de los pacientes no logra superar la enfermedad. Esta cifra no puede ser aceptada como techo. La ciencia tiene herramientas, pero necesita voluntad política, financiamiento sostenido y colaboración global.